【佳學基因檢測】基因編輯胎兒出生技術(shù)可以獲得諾貝爾獎嗎？

編者按：人類先進基因編輯胎兒在深圳出生,這引起了軒然大波。在普通人們感慨基因技術(shù)的神奇的同時，遭到了業(yè)內(nèi)專家和部分民眾的質(zhì)疑和猜測。但是部分專家認為更先進個基因編輯胎兒的發(fā)生，將為一項諾貝爾獎技術(shù)做了出色的注腳。本文來探討這一技術(shù)是否會獲得諾貝爾獎。

2018年11月26日，世界首例基因編輯嬰兒誕生。把在實驗室中進行過無數(shù)次實驗的研究技術(shù)用到產(chǎn)生一個活生生的人的世界中在受到短暫的膜拜后，立即受到強烈的批評。長期接觸罹患基因病、遺傳病的患者和家庭，很多醫(yī)務(wù)工作者在心中自問基因編輯嬰兒的出現(xiàn)將給我們帶來哪些東西？首先，不管實驗室的技術(shù)多么熟練，多么精巧。但是基因編輯從來沒有產(chǎn)生一個健康的胎兒。健康胎兒的出現(xiàn)說明了基因編輯過程中沒有產(chǎn)生重大的導致胎兒發(fā)育障礙的疾病。如果基因編輯的脫靶效應(yīng)影響到了這個個體的生存，這個胎兒是無法正常發(fā)育及活到足月生產(chǎn)的。從這個意義上來講，基因編輯的正確性已經(jīng)可以用來對致病基因進行矯正了。人類的正常生育過程中，會因為婚姻的組合而產(chǎn)生帶有重大疾病基因的胎兒，也有可能在發(fā)育過程中的自發(fā)突變而產(chǎn)生新的致病基因。但是，由于基因解碼技術(shù)的應(yīng)用沒有得到大家的承認，基因矯正技術(shù)的安全性還沒有得到驗證，人類的命運和健康狀況始終處于不可知的命數(shù)的掌控中?；蚓庉嬏旱某霈F(xiàn)證明，對于罹患重大基因病、遺傳病的患者，通過基因編輯產(chǎn)生的脫靶效應(yīng)的風險可能是可以驗證的。結(jié)合基因解碼技術(shù)產(chǎn)生的定向基因編輯——基因矯正是未來基因病和遺傳病的有效治療方案。   基因編輯技術(shù)在人類胚胎上的使用，尤其是在缺乏嚴謹?shù)膫惱碚撟C和評估的情況下的使用是不能接受的，也是不能容忍的。這一事件的嚴重性讓有良知的科學家感到極度的恐慌。任何一門高新技術(shù)都是一把雙刃劍，如果用得好，它會地造福人類；如果用得不好，可能會帶來不可預料的災難。那么我們該怎樣使用基因編輯技術(shù)呢？

基因編輯技術(shù)賊大的不確定性是其脫靶效應(yīng)，但在基因編輯技術(shù)基礎(chǔ)上發(fā)展的基因矯正技術(shù)卻克服了這一致命缺點?；蚓庉嫾夹g(shù)在人類胚胎上的使用，以及成體中的生殖配子產(chǎn)生區(qū)域的使用會得基因編輯結(jié)果通過遺傳傳遞給后代，對人類的基因庫產(chǎn)生不可估量的影響。但是基因矯正與基因編輯相比，在多個方面有效地解決了這一不可知的危害。更先進，基因矯正技術(shù)是定向基因編輯技術(shù)，在基因解碼的保障下，使得基因的改變朝著只糾正致病基因的方向進行。在這里，基因解碼技術(shù)一是確定真正的致病基因位點，二是克服有害的的編輯結(jié)果。第二點，也是與基因編輯胎兒明顯不同的一點是，基因矯正只在成體細胞中進行，不會使得修改基因遺傳給后代，改變?nèi)祟惖幕驇臁?/p>

毫無疑義，CRISPR/Cas技術(shù)的出現(xiàn)是對生物醫(yī)學及人類社會產(chǎn)生具大的推動作用。不管是科學研究，理論發(fā)展還是現(xiàn)實意義都不可估量。從賊近幾年諾貝爾獎的評選情況來看，對技術(shù)體系的創(chuàng)新的三個階段會是諾貝爾獎的候選人，一是創(chuàng)意提出者，二是實驗驗證者，三是在人類生活中產(chǎn)生重大應(yīng)用的實現(xiàn)者。如果根據(jù)這個來判斷，CRISPR/Cas技術(shù)還缺一個在人的基因改變做出實際應(yīng)用的貢獻者?；蚓庉嬏旱某錾沁@一技術(shù)在人類身上的現(xiàn)實應(yīng)用，但是由于這一應(yīng)用嚴重違反了人類科研及技術(shù)應(yīng)用的道德底線，當事人獲得諾貝爾獎的可能性基本上沒有了。而采用成體干細胞實現(xiàn)對基因病、遺傳病的有效治療者有可能分享CRISPR/Cas技術(shù)體系的諾貝爾獎項。