【佳學(xué)基因檢測(cè)】X連鎖嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷癥的基因治療患者招募

基因治療藥物臨床實(shí)驗(yàn)介紹:

采用慢病毒載體將IL2RG互補(bǔ)DNA序列轉(zhuǎn)移至骨髓干細(xì)胞。本臨床實(shí)驗(yàn)是檢驗(yàn)經(jīng)過(guò)基因改良的干細(xì)胞的安全性和有效性。該臨床實(shí)驗(yàn)的招募對(duì)象為經(jīng)過(guò)基因 鑒定基因解碼分子診斷、遺傳傳診斷為X-SCID（嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷）的兒童。參與臨床實(shí)驗(yàn)的兒童會(huì)由專(zhuān)家醫(yī)生隨訪3-5年，并通過(guò)臨床特征、血液和骨髓細(xì)胞中的載體標(biāo)記（每個(gè)細(xì)胞的載體拷貝數(shù)）、免疫重建載體插入位點(diǎn)模式等評(píng)估安全性和臨床有用性。

臨床試驗(yàn)成功主要評(píng)估指標(biāo)：

1. 1年生存率1年生存率：臨床專(zhuān)家緊密觀察時(shí)間范圍：招募患者基因治療后一年；
2. 3年生存率：臨床專(zhuān)家緊密觀察時(shí)間范圍：招募患者基因治療后3年；
3. 5年生存率：臨床專(zhuān)家緊密觀察時(shí)間范圍：招募患者基因治療后5年。

參與臨床實(shí)驗(yàn)的患者的其他評(píng)估指標(biāo)

1. 基因治療藥物使用后，患者的生長(zhǎng)速度、體重（千克）、身高（米）是否得到改善？[時(shí)間范圍：臨床專(zhuān)家嚴(yán)謹(jǐn)評(píng)估，平均2年]?；颊叩捏w重和身高將在基因治療前（第0個(gè)月）和治療后進(jìn)行評(píng)估，體重以千克為單位，身高以米為單位。
2. 血液和骨髓細(xì)胞中是否獲得了基因治療細(xì)胞？載體標(biāo)記（每個(gè)細(xì)胞的載體拷貝數(shù)）[時(shí)間范圍：三甲醫(yī)院主任醫(yī)師進(jìn)行檢查，平均1年]：T細(xì)胞、B細(xì)胞、NK細(xì)胞、髓樣細(xì)胞和骨髓祖細(xì)胞中的載體標(biāo)記。
3. 人體同免疫細(xì)胞組成是否可以恢復(fù)正常？亞群的先進(jìn)數(shù)量[時(shí)間范圍：業(yè)內(nèi)專(zhuān)家多點(diǎn)評(píng)估，平均1年]：通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)流式細(xì)胞術(shù)測(cè)定的外周血免疫細(xì)胞亞群的先進(jìn)數(shù)量
4. 是否有有重建免疫能力，生成有功能的免疫細(xì)胞？外周血單個(gè)核細(xì)胞中DNA T細(xì)胞受體切除環(huán)（TREC）的數(shù)量[時(shí)間范圍：通過(guò)研究完成，平均1年]：通過(guò)定量聚合酶鏈反應(yīng)（PCR）測(cè)定（基因檢測(cè)）外周血中DNA T細(xì)胞受體切除環(huán)（TREC）的數(shù)量
5. 血清免疫球蛋白水平是否可以增加？[時(shí)間范圍：研究完成，平均2年]：血清免疫球蛋白水平將以mg/dL報(bào)告IgM（免疫球蛋白M），血清免疫球蛋白水平將以mg/dL報(bào)告IgM。
6. 是否可以免除靜脈注射免疫球蛋白補(bǔ)充的需求：研究完成，平均2年]：基因治療后未經(jīng)靜脈注射免疫球蛋白補(bǔ)充的患者人數(shù)
7. 是否可以對(duì)疫苗產(chǎn)生反應(yīng)的患者人數(shù)[時(shí)間范圍：通過(guò)研究完成，平均2年]：基因治療后對(duì)疫苗有反應(yīng)的患者人數(shù)
8. 是否能夠從先前感染（病毒和細(xì)菌）中康復(fù)：通過(guò)研究完成，平均2年]：基因治療后從先前感染（病毒和細(xì)菌）中康復(fù)的患者人數(shù)

佳學(xué)基因遺傳病、罕見(jiàn)病、基因病的基因治療臨床試驗(yàn)招募協(xié)作項(xiàng)目

SCID疾病介紹

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