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【佳學(xué)基因檢測】艾滋病的基因解碼、基因矯正治療

科學(xué)家對(duì)艾滋病的發(fā)生進(jìn)行基因解碼后,利用基因解碼結(jié)果設(shè)計(jì)基因矯正治療方案,實(shí)現(xiàn)了艾滋病的基因治療。

佳學(xué)基因檢測】艾滋病的基因解碼、基因矯正

艾滋病基因解碼

艾滋病一度被認(rèn)為是像癌癥一樣難以治療的疾病,從而成為重大的公共衛(wèi)生問題和社會(huì)問題。目前全世界有超過3700萬人感染HIV病毒,中國有150萬HIV感染者?;蚪獯a發(fā)現(xiàn),HIV主要通過一個(gè)叫做CCR5的蛋白進(jìn)入人體免疫細(xì)胞,進(jìn)而破壞人體的免疫系統(tǒng)?;蚪獯a的黑科技是基于結(jié)構(gòu)與功能的基因序列變化影響分析。通過基因解碼發(fā)現(xiàn),去掉CCR5基因的部分序列,艾滋病病毒將會(huì)難以感染人體,從而使人體對(duì)HIV病毒呈現(xiàn)抵抗力。在基因解碼理論的指導(dǎo)下,2007年,一名同時(shí)患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有艾滋病抗性的造血干細(xì)胞移植后,血清中的HIV病毒得到有效清除,實(shí)現(xiàn)了艾滋病的“功能性治好”,成為世界先進(jìn)被治好的艾滋病患者。

艾滋病基因矯正治療的策略

通過基因矯正,使造血干細(xì)胞具有抵抗艾滋病的基因,再將基因矯正后的干細(xì)胞移植到艾滋病患者體內(nèi)有可能治好艾滋病。
2019年9月11日,解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎研究組、北京大學(xué)鄧宏魁研究組、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組合作在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(The New England Journal of Medicine)發(fā)表這一開創(chuàng)性治療方案的臨床治療結(jié)果。

在這一臨床試驗(yàn)應(yīng)用中,利用定向基因編輯技術(shù)即基因矯正技術(shù),對(duì)人成體造血干細(xì)胞上進(jìn)行CCR5基因矯正,然后利用基因矯正后的干細(xì)胞對(duì)一個(gè)患艾滋病和急性淋巴細(xì)胞白血病的27歲男性進(jìn)行治療。治療后病人的急性淋巴白血病達(dá)到形態(tài)上的有效緩解,病人的T細(xì)胞呈現(xiàn)一定程度上對(duì)HIV病毒的抵抗能力,證明了基因矯正治療的效果。

移植治療后,13天和27天分別出現(xiàn)中性粒細(xì)胞和血小板重建;淋巴細(xì)胞和T細(xì)胞亞群增加,CD4細(xì)胞在6個(gè)月時(shí)恢復(fù)到正常范圍并穩(wěn)定;3個(gè)月時(shí),血小板出現(xiàn)短暫減少,隨后自行恢復(fù)到正常范圍并穩(wěn)定;4周后,實(shí)現(xiàn)了有效的供體嵌合,并維持到了19個(gè)月。移植后4周,病人的急性淋巴白血病達(dá)到形態(tài)上的有效緩解,并維持到隨訪的19個(gè)月。

這些結(jié)果表明,以基因解碼為信息指導(dǎo),以基因矯正為工具,以干細(xì)胞為載體可以實(shí)現(xiàn)對(duì)難治疾病的有效治療。

以成體干細(xì)胞為工具的基因矯正治療只局限在造血干細(xì)胞及其分化產(chǎn)生的血細(xì)胞中,而不會(huì)對(duì)其他組織器官及生殖系統(tǒng)產(chǎn)生影響。不存在潛在的倫理問題。以基因矯正為工具,具有極大的應(yīng)用潛力,有望為艾滋病、鐮刀型貧血、血友病、β地中海貧血等基因病、遺傳病的有效治療提供有限方案。

 

 

(責(zé)任編輯:佳學(xué)基因)
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